Supermetodens krångliga väg hit

Det hör inte till vanligheterna att läkemedelsmyndigheter slänger sig med superlativ i sina pressmeddelanden. Men i förra veckan talade det amerikanska läkemedelsverket FDA om ett historiskt beslut när det godkände en ny behandling av blodcancer.

Behandlingen, med namnet Kymriah, går ut på att T-celler, en sorts vita blodkroppar, först plockas ut från patienten. I laboratorium tillsätts sedan en ny gen till de vita blodkropparna som gör att de identifierar och attackerar cancerceller. T-cellerna med den nya genen återförs därefter till patientens blodbana. Väl tillbaka i kroppen kan de eliminera cancern. Godkännandet innebär ett nytt sätt att behandla sjukdomar och flera liknande behandlingar är på väg.

När behandlingen blir godkänd i Sverige är oklart. Beslutet kommer att fattas på EU-nivå av det europeiska läkemedelsverket.

Den patientgrupp som den nya genterapin har blivit godkänd för i USA är barn och unga vuxna med akut lymfatisk leukemi, den vanligaste sortens blodcancer bland barn. Behandlingen får endast ges om patientrna inte har blivit hjälpta på något annat sätt. Enligt de studieresultat som ligger till grund för det amerikanska godkännandet blev 83 procent av studiedeltagarna fria från cancer efter behandling. Men det var vid tre månader efter studiens start. Hur det går för patienterna på lång sikt är det ännu för tidigt att uttala sig om. Och studien som godkännandet bygger på är liten.

Ändå. En helt ny metod för att behandla sjukdomar, som inte liknar någon tidigare, har gjort entré. Metoden kommer att få efterföljare och förfinas så att den blir alltmer effektiv. Många läkemedelsföretag  har forskning som bygger på samma principer och flera akademiska forskningsgrupper arbetar med att utveckla liknande behandlingar mot andra cancersjukdomar.

I Sverige testas en genterapi som liknar Kymriah på Akademiska sjukhuset i Uppsala. 15 cancerpatienter har genomgått en studie och snart startar en uppföljande studie på ytterligare 15 patienter. Resultaten från de svenska studierna är ännu opublicerade. Däremot presenterade forskaren Tanja Lövgren vid Uppsala universitet resultaten från den första studien på en vetenskaplig kongress tidigare den här veckan. Sex av femton patienter svarade på behandlingen och en var fri från sjukdom i två år, men insjuknade sedan igen. Någon botande underkur är det ännu inte fråga om. Men resultaten ska ses i ljuset av att patienterna inte hade blivit hjälpa av någon av de befintliga behandlingarna.

Men det finns risk för svåra biverkningar. Metoden med T-celler som modifieras för att känna igen och döda cancerceller kan medföra influensaliknande symtom, neurologisk påverkan och andningssvårigheter. I studier av en behandling under utveckling uppstod hjärnödem. Det innebär att vätskehalten i hjärnan ökar så att hjärnan sväller, vilket kan få dödlig utgång. Utvecklingsprogrammet stoppades i det fallet.

I samband med att Kymriah godkändes i slutet av augusti i USA godkändes också ett preparat som motverkar vissa av biverkningarna. I studier som pågår är ett viktigt mål att minska risken för oönskade sidoeffekter.

Den nya kuren kommer att bli mycket dyr. Prislappen är satt till 475 000 dollar, vilket motsvarar nästan 3,8 miljoner kronor. Men på sikt, då fler liknande behandlingar blir godkända, kan priset komma att sjunka.